WASHINGTON, 15 septembre 2025 – Un nouveau modèle visant à prédire de façon dynamique (toutes les deux heures) le risque d’hémorragie majeure ou de décès chez les nouveau-nés prématurés atteints de thrombocytopénie sévère, en présence ou en l’absence d’une transfusion de plaquettes prophylactique, a été développé par une équipe de chercheurs européens, montrant des variations importantes entre individus sur la base de leurs caractéristiques cliniques.
Leurs travaux publiés lundi dans le Journal of the American Medical Association (JAMA) « constituent une étape importante dans la compréhension des risques d’hémorragie majeure ou de décès chez les nouveau-nés et de toute modification potentielle apportée par les différentes stratégies de transfusion de plaquettes », estiment les auteurs d’un éditorial accompagnant l’article.
Les bébés prématurés présentant une thrombocytopénie sévère reçoivent souvent des transfusions de plaquettes prophylactiques pour réduire le risque hémorragique et de décès. Celles-ci peuvent cependant, dans certains cas, être délétères et avoir l’effet inverse, mais on ne sait pas à quel moment ni chez quel enfant ces transfusions réduisent le risque hémorragique et de décès, soulignent Hilde van der Staaij du centre médical de Leyde (Pays-Bas) et ses collègues.
Ils ont développé et effectué une première validation d’un modèle prédictif dynamique des hémorragies majeures ou décès sous deux scénarios hypothétiques, à savoir l’administration dans les six heures d’une transfusion de plaquettes prophylactique, ou pas de transfusion de plaquettes prévue dans les trois jours. Le risque était réévalué dans ce modèle toutes les deux heures, au cours de la première semaine suivant le début de la thrombocytopénie.
Les facteurs prédictifs pris en compte étaient l’âge gestationnel et post-natal, le petit poids pour l’âge gestationnel, la présence d’une entérocolite nécrosante, d’un sepsis, d’une ventilation mécanique, le recours à des agents vaso-actifs, le taux de plaquettes et les antécédents de transfusion de plaquettes.
Leur modèle a été développé sur une cohorte internationale multicentrique (1.042 nouveau-nés) issue de 14 unités de réanimation néonatale, et l’évaluation du modèle a été réalisée sur une cohorte multicentrique nationale néerlandaise (637 nouveau-nés) issue de deux unités de réanimation néonatales, distincte dans le temps.
Le taux d’hémorragie majeure ou de décès dans les trois jours était de 23% dans la cohorte de développement et de 21% dans la cohorte de validation.
L’aire sous la courbe, reflétant la proportion de prédictions correctes des risques évalués, était de 0,69 dans le scénario avec transfusion prophylactique et de 0,85 dans le scénario sans transfusion.
Les risques estimés étaient cependant extrêmement variables selon la condition clinique de l’enfant au moment de la prédiction, soulignent les auteurs.
Les résultats indiquent que la transfusion de plaquettes prophylactique tend à montrer une réduction du risque d’hémorragie ou de décès lorsque les taux de plaquettes pré-transfusion sont les plus bas, et que cet effet diminue lorsque le taux de plaquettes augmente, en particulier pour le quintile correspondant à des taux de plaquettes compris entre 20.000 et 30.000/µL. Au-dessus, les résultats montrent un effet délétère de la transfusion prophylactique.
Ces résultats « soutiennent le concept d’une courbe de seuil où, au-dessus de certains taux de plaquettes, en tenant compte des autres facteurs cliniques spécifiques, les bénéfices projetés des [transfusions de] plaquettes tendent à être dépassés par les risques -plutôt qu’une simple absence d’effet », commentent Ryan Metcalf de l’université de l’Utah à Salt Lake City et ses collègues dans l’éditorial.
Ces résultats sont globalement en ligne avec les recommandations internationales pour les nouveau-nés prématurés, ajoutent-ils.
La valeur de ce modèle pour guider les décisions individuelles de transfusion doit être évaluée dans d’autres études, soulignent les auteurs de l’étude.
(JAMA, publication en ligne du 15 septembre et éditorial)